Oboljeli od rijetkih bolesti kao vulnerabilni ispitanici u kliničkim studijama

  • Branislava Medić
  • Zoran Todorović
  • Katarina Savić Vujović
  • Radan Stojanović
  • Milica Prostran

Abstract

Farmakoterapija rijetkih bolesti suočena je s brojnim etičkim dilemama. Najveći broj oboljelih
su djeca, oboljenja su progresivnog tijeka, a liječenje vrlo skupo. Cilj rada bio je ispitati u
kojoj mjeri se poštuju principi suvremene bioetike, kada je u pitanju farmakoterapija rijetkih
bolesti. Za primjer je uzeta Gaucherova bolest.
Pretraživali smo dostupne baze podataka (Cochrane database, MEDLINE i Google) za period
od 1996. do 2011. Ključne riječi bile su: Gaucherova bolest, etika/etička pitanja i klinička
ispitivanja, a posebno su analizirani učinkovitost, sigurnost i cijena lijekova za ovu bolest.
Provedena je i pilot anketa o stavovima liječnika i kliničkih farmaceuta o farmakoterapiji
rijetkih bolesti u Srbiji na odabranom uzorku ispitanika (N = 11, Klinika za internu medicinu
i Centralna apoteka, KBC „Bežanijska Kosa“ u Beogradu). Na postavljena pitanja odgovoreno
je u 97,2 % slučajeva.
Uočeni su brojni problemi vezani uz liječenje Gaucherove bolesti: npr. visoka cijena lijekova,
nedostatak adekvatne procjene odnosa cijene i učinkovitosti terapije, nedovoljan broj
ispitanika u kliničkim studijama i dr. Pilot anketa o rijetkim bolestima ukazuje na nedovoljnu
informiranost stručne javnosti (21 %) i komplicirane procedure oko nabave lijekova (21 %).
Većina ispitanika (64 %) ocijenila je da je nedovoljno upoznata s postojećom zakonskom
regulativom o rijetkim bolestima.
Oboljeli od rijetkih bolesti mogu se smatrati vulnerabilnim ispitanicima. Potrebno je formirati
registar oboljelih, poboljšati informiranost stručne i šire javnosti i prilagoditi zakonsku
regulativu kada su u pitanju rijetke bolesti.

Published
2013-12-15