Oboljeli od rijetkih bolesti kao vulnerabilni ispitanici u kliničkim studijama
Keywords:
rijetke bolesti, lijekovi „siročići“, učinkovitost, sigurnost, anketa.Abstract
Farmakoterapija rijetkih bolesti suočena je s brojnim etičkim dilemama. Najveći broj oboljelih
su djeca, oboljenja su progresivnog tijeka, a liječenje vrlo skupo. Cilj rada bio je ispitati u
kojoj mjeri se poštuju principi suvremene bioetike, kada je u pitanju farmakoterapija rijetkih
bolesti. Za primjer je uzeta Gaucherova bolest.
Pretraživali smo dostupne baze podataka (Cochrane database, MEDLINE i Google) za period
od 1996. do 2011. Ključne riječi bile su: Gaucherova bolest, etika/etička pitanja i klinička
ispitivanja, a posebno su analizirani učinkovitost, sigurnost i cijena lijekova za ovu bolest.
Provedena je i pilot anketa o stavovima liječnika i kliničkih farmaceuta o farmakoterapiji
rijetkih bolesti u Srbiji na odabranom uzorku ispitanika (N = 11, Klinika za internu medicinu
i Centralna apoteka, KBC „Bežanijska Kosa“ u Beogradu). Na postavljena pitanja odgovoreno
je u 97,2 % slučajeva.
Uočeni su brojni problemi vezani uz liječenje Gaucherove bolesti: npr. visoka cijena lijekova,
nedostatak adekvatne procjene odnosa cijene i učinkovitosti terapije, nedovoljan broj
ispitanika u kliničkim studijama i dr. Pilot anketa o rijetkim bolestima ukazuje na nedovoljnu
informiranost stručne javnosti (21 %) i komplicirane procedure oko nabave lijekova (21 %).
Većina ispitanika (64 %) ocijenila je da je nedovoljno upoznata s postojećom zakonskom
regulativom o rijetkim bolestima.
Oboljeli od rijetkih bolesti mogu se smatrati vulnerabilnim ispitanicima. Potrebno je formirati
registar oboljelih, poboljšati informiranost stručne i šire javnosti i prilagoditi zakonsku
regulativu kada su u pitanju rijetke bolesti.
Published
Issue
Section
Authors who publish with this journal agree to the following terms:
- Authors retain copyright and grant the journal right of first publication with the work simultaneously licensed under a Creative Commons Attribution License that allows others to share the work with an acknowledgement of the work's authorship and initial publication in this journal.
- Authors are able to enter into separate, additional contractual arrangements for the non-exclusive distribution of the journal's published version of the work (e.g., post it to an institutional repository or publish it in a book), with an acknowledgement of its initial publication in this journal.
- Authors are permitted and encouraged to post their work online (e.g., in institutional repositories or on their website) prior to and during the submission process, as it can lead to productive exchanges, as well as earlier and greater citation of published work (See The Effect of Open Access).
